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甲亢突眼治療新方案!創新藥物TEPEZZA®在樂城成(chéng)功完成(chéng)國(guó)内首例應用

發(fā)布日期:2022-04-26 15:55:31   浏覽量 :230
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4月20日,一例甲亢突眼患者成(chéng)功在樂城接受創新藥物TEPEZZA®(Teprotumumab,替妥木單抗)的治療,這(zhè)是創新藥物TEPEZZA®在國(guó)内的首次使用。
TEPEZZA®是一種(zhǒng)胰島素樣生長(cháng)因子-1受體抑制劑,用于甲狀腺相關性眼病的治療。這(zhè)款創新藥物的使用,將(jiāng)爲該疾病患者帶來更美好(hǎo)的“光明”,讓患者不出國(guó)在博鳌樂城國(guó)際醫療旅遊先行區就(jiù)能(néng)實現國(guó)外創新藥物的可及。

不惑之年,突遇“眼病”侵襲


已過(guò)不惑之年的張海陽(化名),不會(huì)想到自己有朝一日會(huì)與病痛持續這(zhè)麼(me)長(cháng)時(shí)間的抗争。

 

2020年3月,因爲眼睛的不适,海陽到當地的醫院進(jìn)行診治,後(hòu)被确診患有甲狀腺相關性眼病,也就(jiù)是被大衆稱作“甲亢突眼”的疾病。

 

聽到疾病的名字,海陽一臉困惑,平時(shí)生活習慣都(dōu)挺正常,怎麼(me)就(jiù)會(huì)患上這(zhè)個疾病呢?

 

對(duì)很多人來說(shuō),甲狀腺疾病可能(néng)大家都(dōu)比較常聽到,但很多人不會(huì)想到,甲狀腺發(fā)生問題,也會(huì)伴随眼睛的疾病。

 

甲狀腺相關性眼病(Thyroid- associated Orbitopathy,TAO),又稱Graves眼病(Graves Ophthalmopathy,GO),甲狀腺眼病(Thyroid Eye Disease,TED),大衆更習慣叫(jiào)它“甲亢突眼病” [1]。甲狀腺相關眼病症狀可輕可重,輕者僅有雙眼輕度突出,眼睑浮腫;重者眼球明顯突出、複視(看東西出現重影)、視物模糊;極重度者眼球突出不能(néng)閉合、角膜潰瘍繼發(fā)感染、壓迫視神經(jīng)導緻視力下降,甚至會(huì)發(fā)生失明[2]。TAO不但影響患者的外貌,還(hái)影響眼睛的功能(néng),對(duì)患者帶來很大的身體和心理負擔。


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自從被确診甲亢突眼後(hòu),海陽的生活就(jiù)多了一項工作——同疾病作鬥争。最開(kāi)始,按照醫生的治療方案,他接受了激素沖擊治療和口服相關藥物,來控制突眼的發(fā)展。雖然,病情得到了控制,但是隔一段時(shí)間,又會(huì)加重。病情如此反複,給他的健康和生活帶來了很大的影響。

 

疾病對(duì)海陽的容貌帶來了一定的影響,給他的正常社交産生不小的心理壓力。如果樣貌隻是外在的表現,不用太在意的話,那由于疾病的關系,伴随而來的眼睛複視、畏光、流淚,睡覺眼睑閉合不全,就(jiù)連刮風、洗臉都(dōu)會(huì)很不舒服,出門有時(shí)還(hái)需要人陪同等種(zhǒng)種(zhǒng)不适,更讓他和家人焦急。他和家人迫切期待找到新的治療方案,改善疾病的影響,提升生活質量。


遇見樂城,重塑“心靈之窗” 


爲了治療疾病,海陽和家人輾轉國(guó)内多個醫院進(jìn)行治療。在這(zhè)個過(guò)程中,他打聽到在海南博鳌樂城國(guó)際醫療旅遊先行區可以引入國(guó)外創新的治療方案,或許可以給他帶來新的希望。

 

經(jīng)過(guò)了解,他獲悉博鳌樂城維健罕見病臨床醫學(xué)中心(以下簡稱“中心”)已經(jīng)獨家合作引進(jìn)治療甲狀腺相關性眼病的創新藥物TEPEZZA®(替妥木單抗),該藥物目前在樂城已經(jīng)實現可及。

 

他知道(dào)這(zhè)個消息後(hòu),很是興奮。因爲在他被确診甲亢突眼後(hòu),就(jiù)時(shí)刻關注國(guó)外的治療方案。在這(zhè)款藥物獲批上市時(shí),他就(jiù)了解過(guò)這(zhè)款藥物對(duì)甲突眼病患者有著(zhe)不錯的療效。但一段時(shí)間以來,一直沒(méi)有找到合适的渠道(dào)獲得。現在,他看到了新的機會(huì)。

 

之後(hòu),他及時(shí)與“中心”取得聯系,希望申請到該藥物的使用。“中心”在獲知海陽的情況後(hòu),積極展開(kāi)了項目的申報和引進(jìn)工作。


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最後(hòu),該項目獲得博鳌樂城國(guó)際醫療旅遊先行區的大力支持,高效率通過(guò)審批。用藥落地醫療機構選在“中心”所在的博鳌未來醫院,由未來醫院内分泌科的劉宇卓主任組成(chéng)的專家團隊提供全程醫療診治支持,及患者随訪管理。

 

爲了确保患者獲得專業的診療服務,“中心”積極聯動海南島内和島外專家,爲患者提供高質量和持續性的診治服務。在治療之前,上海複旦大學(xué)附屬華山醫院内分泌科葉紅英主任和何敏副主任,以及河北醫科大學(xué)第二醫院内分泌科張松筠主任通過(guò)遠程會(huì)診的形式與未來醫院内分泌科劉宇卓主任團隊積極溝通,對(duì)患者的情況進(jìn)行綜合評估,确定專業的治療方案。

 

作爲患者就(jiù)診的島内接診專家,博鳌未來醫院内分泌科劉宇卓主任表示:“對(duì)于國(guó)内首例接受創新藥物TEPEZZA®(Teprotumumab,替妥木單抗)的甲突患者的治療,醫院第一時(shí)間成(chéng)立專家小組,專人專項落實每一處細節的工作,并和多位内分泌專家研讨該患者的病情及用藥過(guò)程中可能(néng)出現的症狀,制定了相應的臨床應急預案。”

 

劉主任認爲,患者目前可以通過(guò)博鳌樂城國(guó)際醫療旅遊先行區的特許藥械政策用上國(guó)外的創新藥物,這(zhè)預示著(zhe)中國(guó)會(huì)有更多的罕見病患者在樂城先行區可以得到特許醫藥的治療。讓更多罕見病患者在樂城獲得新的希望。

 

通過(guò)博鳌樂城國(guó)際醫療旅遊先行區先行先試的醫藥政策,海陽成(chéng)功用上了創新藥物。這(zhè)爲他之後(hòu)的治療,提供了新的選擇,也爲他重塑“心靈之窗”獲得了新機會(huì)。

 

博鳌樂城維健罕見病臨床醫學(xué)中心期許更多深受病痛困擾的患者群體,能(néng)夠享受到與世界同步的先進(jìn)醫療資源,能(néng)夠在“中心”業務服務模式下找到适合自己的創新藥物,延續新的生命之光。


關于TEPEZZA® [3]

  • 獲批國(guó)家商品名:TEPEZZA® 化學(xué)名:Teprotumumab

  • 适應症:TEPEZZA®是一種(zhǒng)胰島素樣生長(cháng)因子-1受體(IGF-1R)抑制劑,用于甲狀腺相關性眼病的治療

  • FDA批準: 2020年1月21日獲得美國(guó)FDA批準并上市,并獲得孤兒藥資質

  • 産品規格:500mg/瓶

  • 用法:靜脈輸注(每3周1次,共8次)

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