慢性髓性白血病（CML）患者的福音！諾華全球創新藥Scemblix®落地樂城瑞金海南醫院

慢性髓系白血病（chronic myeloid leukemia, CML），既往又稱慢性粒細胞白血病，是骨髓造血幹細胞克隆性增殖形成(chéng)的惡性腫瘤。一旦患上這(zhè)種(zhǒng)病，患者身體内就(jiù)會(huì)産生遠高于正常人體内的“大量不成(chéng)熟的白細胞”。在外周血中表現爲持續性、進(jìn)行性粒細胞增多，并出現幼稚粒細胞、嗜堿性粒細胞增多，有些患者會(huì)伴有脾腫大。

患者有典型的臨床表現，費城染色體（Ph染色體）和（或）BCR-ABL1融合基因陽性是确診CML的依據。

流行病學(xué)研究顯示，CML約占成(chéng)人白血病的15%，中國(guó)年發(fā)病率爲0.39-0.55/10萬。中國(guó)CML患者較西方更爲年輕化，國(guó)内CML的中位發(fā)病年齡爲45～ 50 歲，而西方國(guó)家CML的中位發(fā)病年齡爲67歲。

爲了幫助國(guó)内CML患者實現長(cháng)期生存的目标，瑞金海南醫院充分利用樂城先行區的特許政策，引進(jìn)諾華集團的Scemblix®（Asciminib），爲CML患者帶來了治療新選擇。Scemblix®（Asciminib）是一種(zhǒng)特異性靶向(xiàng)BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）抑制劑，通過(guò)結合ABL肉豆蔻酰口袋發(fā)揮作用，能(néng)夠爲TKI治療耐藥和/或不耐受患者提供新的治療手段，改善患者的預後(hòu)。

作爲美國(guó)食品藥品監督管理局批準的首個STAMP抑制劑，Scemblix®（Asciminib）用于既往接受至少兩(liǎng)種(zhǒng)TKI治療的費城染色體陽性CML慢性期（Ph+ CML-CP）成(chéng)人患者，并完全獲批用于T315I突變型Ph+ CML-CP成(chéng)人患者。

未來，國(guó)内患者不僅可在瑞金海南醫院先行申請使用全球領先的CML新藥并接受專業團隊的治療，同時(shí)也可依托樂城“帶藥離園”政策，將(jiāng)臨床許可的适量藥品帶回家服用，瑞金海南醫院的專家會(huì)進(jìn)行遠程用藥指導和随訪。

作爲全球領先的跨國(guó)藥企，諾華在腫瘤領域已擁有覆蓋乳腺癌、血液疾病、肺癌、黑色素瘤以及腎癌等廣泛的産品組合和豐富的産品線。2001年，諾華推出全球第一款靶向(xiàng)藥物，用于治療CML患者，并將(jiāng)其5年生存率從30%提高到了90%以上，把緻命的癌症變成(chéng)了一種(zhǒng)能(néng)夠被控制的慢性病，給無數患者帶來福音，成(chéng)爲CML治療領域的裡(lǐ)程碑式進(jìn)展。

此後(hòu)，諾華持續不斷深入研究，爲患者帶來使疾病進(jìn)展風險更低、更安全，也是目前已上市治療CML的靶向(xiàng)藥物中，唯一將(jiāng)TFR（無治療緩解）管理寫入說(shuō)明書的藥物，讓患者實現“功能(néng)性治愈”成(chéng)爲可能(néng)。

此次在瑞金海南醫院用于臨床急需使用的Scemblix®（Asciminib），爲中國(guó)廣大的CML患者們帶來了福音。諾華也將(jiāng)繼續依托國(guó)家醫藥産業政策，加速創新藥進(jìn)入中國(guó)市場的速度，通過(guò)更多高質量的藥物，造福中國(guó)患者，助力醫藥工業發(fā)展。